> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://holod.media/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# Ребенок с редким заболеванием удивил врачей после экспериментальной генной терапии
- URL: https://holod.media/2025/11/24/rebenok-udivil-vrachej/
- Published: 2025-11-24T17:06:56.000Z
- Updated: 2025-11-24T17:06:56.000Z
- Author: Алла Пугачева
- Tags: Мир, Новости, #wp, #wp-post

Трехлетний мальчик по имени Оливер Чу из Калифорнии стал первым в мире пациентом, получившим экспериментальную генную терапию от синдрома Хантера. Это редкое наследственное заболевание, которое вызывает прогрессирующее разрушение мозга и внутренних органов. Дети с таким диагнозом обычно не доживают и до 20 лет. Однако вместе с историей Оливера появилась надежда на то, что ход болезни можно изменить, [пишет](https://www.bbc.com/news/articles/c5y0y56x6veo?ref=holod.media) Би-би-си.

До лечения организм ребенка не вырабатывал фермент IDS, из-за чего в тканях накапливались сложные сахара и постепенно разрушали органы и мозг. В тяжелых случаях это приводит к утрате когнитивных функций, которую иногда называют «детской деменцией». Ранее единственным способом замедлить болезнь была терапия Elaprase стоимостью около 400 тысяч долларов в год, однако этот препарат не проникает в мозг и не останавливают нейродегенерацию.

[«Человеческое сафари» для богатыхРоссияне и другие иностранцы могли платить десятки тысяч евро, чтобы пострелять по людям. Дети стоили дороже всего![](https://storage.ghost.io/c/dd/26/dd2677a6-3a80-4373-accf-ef7b2aa06114/content/images/holod-media/wp-content/uploads/2025/11/gettyimages-540004198-scaled.jpg)](https://holod.media/2025/11/22/saraevo-chelovecheskoe-safari/)

Как пишет Би-би-си, в декабре прошлого года врачи Королевской детской больницы Манчестера впервые попытались остановить синдром Хантера с помощью генной терапии. У Оливера извлекли стволовые клетки и отправили их в лабораторию. Там ученые встроили в клетки рабочую копию гена IDS. Ген также модифицировали так, чтобы вырабатываемый фермент мог проникать, в частности, в клетки головного мозга.

В феврале 2025 года Оливеру Чу вернули модифицированные клетки обратно. Процедура прошла как обычная инфузия. Через несколько недель анализы показали, что организм начал вырабатывать фермент самостоятельно, и Оливер смог отказаться от еженедельных вливаний Elaprase.

[Лучший на своем курсеЗагадочное убийство перспективного выпускника бизнес-школы раскрыли лишь спустя десятилетия — благодаря флаеру и телешоу![](https://storage.ghost.io/c/dd/26/dd2677a6-3a80-4373-accf-ef7b2aa06114/content/images/holod-media/wp-content/uploads/2025/11/gettyimages-977240188.jpg)](https://holod.media/2025/11/22/luchshij-na-svoem-kurse/)

Спустя почти год после начала терапии врачи называют результаты беспрецедентными. Оливер развивается так же, как его здоровые ровесники. «Я ждал 20 лет, чтобы увидеть ребенка, который чувствует себя так хорошо», — рассказал профессор Саймон Джонс, один из руководителей исследования. По словам его коллег, сейчас по Оливеру «не скажешь, что у него синдром Хантера».

Ученые подчеркивают, что делать окончательные выводы пока рано. Долгосрочный эффект лечения еще предстоит оценить. Но случай Оливера уже считается прорывом, который может изменить подход к лечению одного из самых тяжелых наследственных заболеваний у детей.